11月28日，國家醫(yī)保局發(fā)布2024版國家醫(yī)保藥品目錄，此次目錄調(diào)整共有91種藥品新增進(jìn)入目錄。其中，117個(gè)目錄外藥品參加談判／競(jìng)價(jià)環(huán)節(jié)，89種已談判/競(jìng)價(jià)成功，成功率為76%，平均降價(jià)63%，成功率和價(jià)格降幅與2023年基本相當(dāng)。新增藥品中，有38個(gè)“全球新”創(chuàng)新藥，創(chuàng)歷年新高。疊加談判降價(jià)和醫(yī)保報(bào)銷，預(yù)計(jì)2025年將為患者減負(fù)超500億元。
新增38個(gè)“全球新”
創(chuàng)新藥在近年醫(yī)保目錄中的占比有所提升，被納入新版國家醫(yī)保目錄的藥品中，不乏“全國首個(gè)”“全球首個(gè)”類創(chuàng)新藥。國家醫(yī)保局醫(yī)藥服務(wù)管理司司長黃心宇介紹，新增的91個(gè)藥品中，38個(gè)是“全球新”的創(chuàng)新藥，無論是比例還是絕對(duì)數(shù)量都創(chuàng)歷年新高。在談判階段，創(chuàng)新藥的談判成功率超過了90%，較總體成功率高16%。
以降脂單片復(fù)方制劑依折麥布阿托伐他汀鈣片（Ⅱ）為例，作為首個(gè)在中國獲批的依折麥布阿托伐他汀固定劑量復(fù)方制劑，該藥以單片復(fù)方制劑的形式，將兩種經(jīng)典的降脂成分依折麥布和阿托伐他汀合二為一，幫助減輕以往患者“一吃一大把”的治療壓力。《中國血脂管理指南（2023年）》指出，降脂藥物聯(lián)合應(yīng)用已經(jīng)成為中國降脂治療的基本趨勢(shì)和重要策略。
中國首個(gè)獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑奧雷巴替尼新增適應(yīng)癥，也通過簡易續(xù)約程序納入新版國家醫(yī)保藥品目錄。至此，該藥目前所有已上市的適應(yīng)癥均納入醫(yī)保目錄。該藥曾獲國家“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)支持，為全球?qū)用妗癇est-in-class”（同類最佳）潛力新藥，其上市填補(bǔ)了國內(nèi)臨床治療空白。另一款被納入醫(yī)保目錄的藥物瑪伐凱泰膠囊也是全球首創(chuàng)且目前唯一獲批心肌肌球蛋白抑制劑，此前在美國和中國分別被授予“突破性治療藥物”資格認(rèn)證，并于今年獲中國國家藥監(jiān)局優(yōu)先審評(píng)審批在國內(nèi)上市，用于治療紐約心臟協(xié)會(huì)心功能分級(jí)Ⅱ-Ⅲ級(jí)的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，有效填補(bǔ)了臨床治療和醫(yī)保領(lǐng)域空白，已被納入國內(nèi)外多個(gè)權(quán)威指南推薦。
在免疫相關(guān)性疾病領(lǐng)域，全球首款且唯一獲批的口服酪氨酸激酶2（TYK2）變構(gòu)抑制劑氘可來昔替尼片，此次也進(jìn)入了新版國家醫(yī)保目錄。該藥去年10月國內(nèi)獲批上市，用于適合系統(tǒng)治療或光療的成年中重度斑塊狀銀屑病患者。作為一款口服靶向藥，氘可來昔替尼片一天一片的便捷性，有助于患者短期和長期治療。
作為全球首個(gè)且唯一獲批用于12歲及以上糖皮質(zhì)激素治療應(yīng)答不充分的慢性移植物抗宿主病（cGVHD）患者的ROCK2抑制劑，易來克此次也被納入新版醫(yī)保目錄。cGVHD俗稱“慢性排異”，是一種常見且危害嚴(yán)重的移植后并發(fā)癥。慢性排異反應(yīng)不僅會(huì)導(dǎo)致皮膚、肺部、眼睛、口腔、關(guān)節(jié)等多個(gè)組織發(fā)生炎癥和纖維化，還會(huì)導(dǎo)致嚴(yán)重的功能障礙，可能危及生命，是異基因造血干細(xì)胞移植患者晚期非復(fù)發(fā)性死亡的首要原因。蘇州大學(xué)附屬第一醫(yī)院血液科主任吳德沛教授表示，隨著ROCK2抑制劑等創(chuàng)新藥物的問世，難治性cGVHD的纖維化治療難點(diǎn)將可能得到有效逆轉(zhuǎn)。
截至2023年，通過談判進(jìn)入醫(yī)保目錄的創(chuàng)新藥已從2019年的47款增至236款，其中國產(chǎn)新藥數(shù)量從9款增至104款，占已上市國產(chǎn)新藥的比例從13.2%提升至50.7%。天天基金分析指出，從投資角度來看，此次醫(yī)保談判帶來的市場(chǎng)機(jī)遇值得關(guān)注，成功進(jìn)入醫(yī)保目錄的創(chuàng)新藥將迅速擴(kuò)大市場(chǎng)份額，帶來銷售額的大幅增長。
罕見病領(lǐng)域再增13款新藥
罕見病藥物被納入醫(yī)保目錄情況也是歷年來的關(guān)注重點(diǎn)，新版國家醫(yī)保目錄新增的91種藥品中，包括了13種罕見病用藥。
作為全球首個(gè)且唯一獲批的特異性補(bǔ)體旁路B因子抑制劑和成人陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）口服單藥療法，鹽酸伊普可泮膠囊在列，該藥于今年4月獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市。PNH于2018年被納入我國《第一批罕見病目錄》，可以稱之為“罕見病中的罕見病”，患者常常面臨較重的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，并在身體和心理也面臨重重挑戰(zhàn)，許多PNH患者陷入“年富卻力不強(qiáng)”的困境。天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院副院長、血液病中心主任付蓉教授表示，鹽酸伊普可泮膠囊有望改變中國PNH的治療模式，納入醫(yī)保后，鹽酸伊普可泮膠囊將可以惠及更多PNH患者，助力他們重新回歸正常工作與生活。
用于治療原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變的達(dá)雷妥尤單抗注射液（皮下注射），也被納入新版醫(yī)保目錄。原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變是一種致命的罕見血液病，會(huì)累及患者各個(gè)器官，尤其是心臟、腎臟、肝臟、外周神經(jīng)系統(tǒng)及胃腸道，其主要治療目標(biāo)是通過深度和持久的血液學(xué)緩解幫助患者實(shí)現(xiàn)器官緩解并延長生命。這一適應(yīng)癥已納入國家第一批罕見病目錄。達(dá)雷妥尤單抗注射液的上市，填補(bǔ)了該疾病領(lǐng)域的治療空白，提供了一種兼顧靶向腫瘤漿細(xì)胞和調(diào)節(jié)免疫微環(huán)境的獨(dú)特機(jī)制，為臨床醫(yī)生提供了新的治療方案。
其余新增入新版目錄的罕見病藥涉及的治療疾病包括肺動(dòng)脈高壓、膠質(zhì)母細(xì)胞瘤、β地中海貧血、黑色素瘤等。
抗腫瘤藥品新增數(shù)量最多
腫瘤領(lǐng)域一直是新藥研發(fā)的熱門領(lǐng)域。今年新增的91種藥品中，腫瘤用藥新增數(shù)量最多，達(dá)到26個(gè)（含4個(gè)罕見?。采w了肺癌、乳腺癌、宮頸癌等常見癌種。其中，多款是今年獲批新上市/新適應(yīng)癥的新藥，如今年6月剛在中國獲批新適應(yīng)癥的三代EGFR-TKI奧希替尼聯(lián)合化療一線治療EGFR突變晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）、PD-1抑制劑替雷利珠單抗聯(lián)合化療一線治療廣泛期小細(xì)胞肺癌（ES-SCLC）等均被納入。
肺癌位居我國惡性腫瘤發(fā)病率和死亡率首位。近年來，伴隨著創(chuàng)新藥物的相繼問世，以及臨床治療方案組合的不斷豐富，我國肺癌診療水平逐年提高。此次有諸多治療肺癌的新藥和新適應(yīng)癥被納入新版醫(yī)保目錄。
在靶向治療領(lǐng)域，瑞普替尼膠囊首次通過醫(yī)保談判納入新版醫(yī)保目錄，用于治療ROS1陽性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC成人患者；甲磺酸奧希替尼片則新增了聯(lián)合培美曲塞和鉑類化療藥物治療具有EGFR外顯子19缺失或外顯子21(L858R)置換突變的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC成人患者的一線適應(yīng)癥；鹽酸阿來替尼膠囊新增了間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽性的ⅠB-ⅢA期NSCLC患者術(shù)后輔助治療適應(yīng)癥等。
用于治療METex14跳突晚期NSCLC的鹽酸卡馬替尼片也被納入。METex14跳突作為晚期非小細(xì)胞肺癌的驅(qū)動(dòng)基因之一，在中國非小細(xì)胞肺癌人群中的突變率為0.9%—2.0%，疾病預(yù)后較差，常規(guī)治療如化療、免疫治療以及部分靶向藥物對(duì)于攜帶該突變的非小細(xì)胞肺癌患者療效有限。而特異性MET抑制劑針對(duì)突變機(jī)制，成為METex14跳躍突變非小細(xì)胞肺癌的重要治療手段。鹽酸卡馬替尼片于今年6月獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)。
在免疫治療領(lǐng)域，替雷利珠單抗新增了聯(lián)合依托泊苷和鉑類化療一線治療廣泛期小細(xì)胞肺癌（ES-SCLC）的適應(yīng)癥。本輪調(diào)整后，國家醫(yī)保藥品目錄內(nèi)肺癌治療方式可覆蓋肺癌的全周期和分型，為患者提供了更多可及的創(chuàng)新治療選擇，并進(jìn)一步提升臨床獲益，讓更多患者實(shí)現(xiàn)“病有所醫(yī)、醫(yī)有所?！?。
乳腺癌作為全球女性最高發(fā)的癌癥，也是我國威脅女性生命健康的第二大惡性腫瘤，具有分型復(fù)雜多樣、晚期腫瘤階段生存率低、患者負(fù)擔(dān)重等特點(diǎn)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，在今年醫(yī)保目錄調(diào)整中共有兩款乳腺癌創(chuàng)新藥新增入醫(yī)保目錄，包括單抗類、抗體偶聯(lián)藥物（ADC）等，如創(chuàng)新的復(fù)方皮下制劑帕妥珠曲妥珠單抗注射液（皮下注射），作為創(chuàng)新的復(fù)方皮下制劑，通過帕妥珠單抗和曲妥珠單抗雙劑合一，為中國的乳腺癌患者提供了更加便捷的治療選擇；新一代ADC注射用德曲妥珠單抗則是針對(duì)HER2陽性晚期乳腺癌、HER2低表達(dá)晚期乳腺癌的兩個(gè)適應(yīng)癥被納入新版醫(yī)保目錄，后一個(gè)適應(yīng)癥填補(bǔ)了目錄內(nèi)該治療領(lǐng)域靶向藥物的空白。
CAR-T細(xì)胞療法未“入門”
今年的國家醫(yī)保目錄談判，有“天價(jià)療法”之稱的CAR-T細(xì)胞療法四度沖刺，雖然今年有4款CAR-T細(xì)胞療法進(jìn)入了初審名單，但再次失利。
目前，國內(nèi)已有5款CAR-T療法獲批上市，分別為復(fù)星凱特的阿基侖賽注射液、藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液、馴鹿生物的伊基奧侖賽注射液、合源生物的納基奧侖賽注射液、科濟(jì)藥業(yè)的澤沃基奧侖賽注射液。這些CAR-T療法的價(jià)格均在百萬元左右。
2021年開始，阿基侖賽進(jìn)入國家醫(yī)保目錄初審名單，此后每年都有CAR-T細(xì)胞療法進(jìn)入當(dāng)年的醫(yī)保目錄初審名單，但都“鎩羽而歸”。
在11月28日的國家醫(yī)保局新聞發(fā)布會(huì)上，國家醫(yī)保局保障事業(yè)管理中心副主任王國棟介紹，一些昂貴的細(xì)胞與基因治療藥物相繼上市，僅僅依靠基本醫(yī)保還難以做到完全支撐，目前國家醫(yī)保局也在著力構(gòu)建“1+3+N”多層醫(yī)療保障體系，以更好地支持創(chuàng)新藥發(fā)展。
新版醫(yī)保目錄將于明年1月1日起正式實(shí)施。
新京報(bào)記者 王卡拉
校對(duì) 楊許麗
