新京報訊（記者張璐）3月27日，2025中關村論壇年會開幕，2025中關村論壇重大科技成果在開幕式上發(fā)布，“基于新型光敏蛋白的基因治療技術”作為成果之一入選。

該成果由健達九州（北京）生物科技有限公司、北京腦科學與類腦研究所發(fā)布。據(jù)健達九州（北京）生物科技有限公司副總經理于濤介紹， 視網膜色素變性在全球的發(fā)病率約為1/4000，中國大概有四五十萬患者?；颊咦畛醢Y狀表現(xiàn)為夜盲、視野縮小、眼底色素沉著和光感受器功能減退，最終完全失明。

“雖然眼睛作為光的感受器壞了，但人的大腦皮層還是好的，往大腦傳遞信息的神經元也是好的?！彼e例說，這種疾病相當于手機鏡頭壞了，手機的芯片和圖像處理算法等都是好的。他說，這一成果的治療思路是用生物工程的方法，將感光蛋白“裝”到患者眼睛中。

健達九州自主研發(fā)了I類生物新藥GA001注射液，這是一款采用腺相關病毒（AAV）為遞送載體的基因療法藥物，通過一次性眼內玻璃體腔注射，治療由視網膜色素變性引發(fā)的晚期盲癥?！拔覀兺ㄟ^腺相關病毒載體將一種新型光敏蛋白表達至失明患者的視網膜神經節(jié)，可以幫助患者再度感光并實現(xiàn)部分視覺功能的恢復，為失明患者點燃希望之光。”

GA001注射液的中國研究型臨床試驗首例受試者于2024年1月完成給藥，截至目前已取得了階段性成果，完成全部9例受試者給藥。大部分受試者在接受治療后均表現(xiàn)出顯著的視力改善，部分患者甚至能夠識別近距離的字母和圖案，實現(xiàn)了明顯的視力提升。此外，迄今未觀察到與藥物相關的不良反應，初步顯示了GA001注射液的安全性和有效性。

編輯 白爽

校對 王心